Stammzellen sind Vorläuferzellen, die sich je nach Bedarf in verschiedene Arten von Zellen differenzieren können. Ihre letztendliche Funktion im Körper ist also noch nicht festgelegt. Wenn sie sich teilen, entsteht eine neue Stammzelle und eine spezialisierte Zelle (asynchrone Teilung). Der Mensch verfügt so ein Leben lang über ein Vorrat an Stammzellen.

Stammzellen werden der Herkunft nach zwischen embryonalen und adulten Stammzellen unterschieden. Erstere kommen, wie der Name bereits sagt, im Embryo vor, während sich Letztere lebenslang im Körper befinden. Stammzellen unterscheiden sich zudem hinsichtlich ihres Differenzierungspotentials (totipotent, pluripotent und multipotent). Totipotente Stammzellen besitzen die Fähigkeit, einen ganzen Organismus herauszubilden und sich in jede beliebige Zellart des Körpers zu verwandeln. Pluripotente Stammzellen können nicht mehr zu einem ganzen Lebewesen heranreifen, besitzen aber ebenfalls die Möglichkeit, sich in alle zirka 200 Zellarten des Menschen zu differenzieren. Deutlich eingeschränkter sind die Entwicklungsmöglichkeiten der multipotenten Stammzellen. Sie können sich nur zu bestimmten Zelltypen differenzieren.

Totipotente Stammzellen sind in einem Embryo in seinen frühesten Entwicklungsphasen (bis zum Acht-Zell-Stadium) enthalten. In der Blastozyste, das heißt wenn die befruchtete Eizelle etwa eine Woche alt ist, befinden sich pluripotente Zellen, die man gemeinhin als embryonale Stammzellen kennt. Multipotente Stammzellen kommen beim Menschen in fast allen Geweben vor – zum Beispiel in Haut, Haarwurzel, Leber, Herz, Knochenmark oder Nabelschnurblut.

Multipotente Stammzellen lassen sich hinsichtlich ihrer Funktion in hämatopoetische (blutbildende) und mesenchymale (gewebebildende) Zellen unterscheiden. Hämatopoetische Stammzellen besitzen das Potenzial, zu Blut- oder Immunzellen zu werden, während sich mesenchymale Zellen zu Gewebezellen wie etwa Muskel-, Knochen- oder Knorpelzellen differenzieren.

Die Wissenschaft interessiert sich schon seit Jahrzehnten für Stammzellen. Mit embryonalen Stammzellen wird insbesondere Grundlagenforschung betrieben – an ihnen werden zum Beispiel Signalwege identifiziert, um die Frage beantworten zu können, wie, wann und warum sich Stammzellen entwickeln und differenzieren. Adulte Stammzellen werden vornehmlich auf die direkte Anwendung am Patienten hin untersucht. Zu den bereits erfolgreich mit Blutstammzellen behandelten Erkrankungen zählen beispielsweise Leukämien oder verschiedene Anämien (Sichelzellanämie, Thalassämie, Aplastische Anämie). Um blutbildende Stammzellen für derartige therapeutische Zwecke oder für die Forschung zu gewinnen, bedient sich die Wissenschaft verschiedener Quellen. Zu diesen gehören zum Beispiel Knochenmark, Nabelschnurblut oder peripheres Blut.

In der Regenerativen Medizin werden mesenchymale Stammzellen zur Regeneration oder Herstellung von Gewebe (Tissue Engineering) genutzt. Hier gibt es eine Reihe an Forschungsbemühungen und auch erste Anwendungen beim Menschen. Beispielsweise werden aus Stammzellen bereits neue Knorpel für das Knie produziert. Herzmuskelgewebe kann sich mit Hilfe einer Stammzellinjektion nach einem Infarkt regenerieren, wodurch die Pumpfunktion des Herzens gestärkt wird. Auch bei der Regeneration von insulinproduzierenden Zellen bei Diabetes-Typ-1 und Nervenzellen bei frühkindlichem Hirnschaden wurden erste Erfolge nach der Gabe von Nabelschnurblut-Stammzellen verzeichnet. Zudem wurden mit mesenchymalen Stammzellen bereits biologische und mitwachsende Herzklappen hergestellt und den ersten Kindern transplantiert. In Tiermodellen konnte nach der Verabreichung von Stammzellen eine Verbesserung der Ausfallerscheinungen nach einem Schlaganfall beobachtet werden.